Fagpressenytt

... tiltakets ressursbruk for helsetjenesten og sykdommens alvorlighet. De to første kriteriene sammenstilles i en kostnadseffektivitetsanalyse, mens alvorlighet er knyttet opp mot grenseverdien (hva vi vil betale for et kvalitetsjustert leveår). Kriteriene benyttes systematisk ved godkjenning av nye legemidler på både blå resept og H-resept. I tillegg gjennomføres det noen evalueringer av andre tiltak (for eksempel screening, kirurgi og medisinsk utstyr) ved Folkehelseinstituttet. Det gjennomføres mange kliniske studier i Norge, men få har lagt til rette for en kostnadseffektivitetsanalyse. Vi mener det krever relativt lite å utvide studiene slik at denne typen analyser kan gjennomføres. I denne artikkelen gir vi en strukturert oversikt over norske, randomiserte kliniske studier hvor det er gjennomført en kostnadseffektivitetsanalyse som del av studien. Studiene omfatter et bredt spekter av pasientpopulasjoner og tiltak (slik som kirurgi, rehabilitering, screening, organisering og kognitiv terapi). Videre er det benyttet både ulike effektmål (generiske mål som HRQoL, og sykdomsspesifikke) og perspektiv (helsetjenesten og samfunnsperspektiv). I fremtiden bør flere gjennomføre kostnadseffektivitetsanalyser som en integrert del av de randomiserte studiene. I tillegg kan det i framtiden være en verdi å koble kliniske studier til registerdata for å lettere sikre komplett informasjon. Dette forutsetter at tilgang på data blir enklere tilgjengelig innen rimelig tid.Introduksjon1 I de kommende årene vil Norge, som de fleste andre land, oppleve en økende andel eldre i befolkningen. Dette vil medføre at den totale sykdomsbyrden vil øke (Christensen et al., 2009). For eksempel vil antall personer med demens dobles fra 100 000 individer i dag til 200 000 individer i 2050 (Gjøra et al., 2020), gitt at det ikke utvikles medikamenter som forsinker eller stopper utviklingen av sykdommen. Den aldrende befolkningen vil også redusere antall personer i arbeidsstyrken. Mens antall personer i arbeidsfør alder per person over 60 år var 4,7 i 2000, forventer vi at dette forholdet vil reduseres til 3,5 i 2030 og 2,9 i 2050 (Meld. St. 29 (2012-2013), NOU 2023: 4). Ressursene er og blir knappe, så hensynet til hvordan ressursene skal fordeles, er avgjørende for å sikre et effektivt tilbud av tjenester.
Norge har siden 1987 hatt en diskusjon om prioritering av hvordan knappe ressurser i helsetjenesten skal prioriteres (NOU 1987: 23). I etterkant har det vært revideringer av prioriteringene (NOU 1997: 18; NOU 2014: 12; Meld. St. 34 2015-2016); NOU 2018: 16). I de gjeldende retningslinjene skal vurdering av helseeffekt, ressursbruk (kostnadseffektivitet) og alvorlighet legges til grunn for innføring av nye tiltak. I de nye retningslinjene skal kostnadseffektivitet estimeres først, hvor helseutfallet skal måles ved kvalitetsjusterte leveår (QALY), mens ressursbruken skal vurderes ut fra et helsetjenesteperspektiv. Hvilke tiltak som skal refunderes, skal avhenge av alvorlighetsgraden av sykdommen (forskjell i forventet antall gode leveår med og uten sykdom). En implikasjon av denne betingelsen er at vi er villig til å betale mer for helsegevinster hvor alvorligheten er større (målt i fremtidig tap i gode leveår).
Statens legemiddelverk (SLV) har anvendt prioriteringskriteriene i beslutninger om finansiering siden 2007 (Blåreseptforskriften, 2007). Kriteriene ble eksplisitt anvendt for vedtak om refusjon av legemidler finansiert over folketrygden. Først senere ble det mer systematisk evaluering av legemidler utenfor folketrygden, samt av annen teknologi, som diagnostikk og prosedyrer (Endr. i prioriteringsforskriften, 2019). I 2021 ble det fremmet et ønske om at prioriteringsforskriften også skulle omfatte primærhelsetjenesten (Meld. St. 38 (2020-2021)), men det er fortsatt ikke utarbeidet en forskrift.
For å estimere kostnadseffektivitet av nye tiltak i helsesektoren er det behov for kliniske studier og evaluering av helsegevinster, ressursbruk og kostnader. Årlig initieres det flere randomiserte studier i Norge, som er viktig for å identifisere effekten av en intervensjon. Kun et fåtall av studiene omfatter en evaluering av både helsegevinster og kostnader. I denne artikkelen vil vi gi en oversikt over gjennomførte studier fra 2000 til i dag.

Økonomisk evaluering
Utgangspunktet for økonomiske evalueringer er optimal utnyttelse av knappe ressurser (Briggs et al., 2006; Drummond et al., 2005). I en økonomisk evaluering sammenlikner vi to eller flere tiltak. Med tiltak mener vi alle mulige intervensjoner som initieres i helsetjenesten. Tiltak kan derfor inkludere screening, diagnostikk, nye medikamenter, nye kombinasjoner av medikamenter, nye prosedyrer (åpen kirurgi versus kikkhullskirurgi), endrede oppfølgingsrutiner (ulik frekvens), rehabilitering (type og sammensetning av fagpersonell) og endring i organisering av tjenesten (hverdagsrehabilitering og digital avstandsoppfølging). Nye tiltak sammenliknes i evalueringene med dagens praksis og andre aktuelle tiltak. Og tiltakene som sammenliknes i en analyse, er gjensidig utelukkende, det vil si at hvis vi vurderer at det er kostnadseffektivt å innføre det nye tiltaket, kan vi ikke samtidig videreføre dagens praksis. I noen sammenhenger kan det imidlertid være relevant å sammenlikne tiltak som ikke er gjensidig utelukkende. Dette kan for eksempel oppstå når myndighetene skal beslutte om kostnadseffektive tiltak med stor budsjettkonsekvens skal tilbys, slik som innføring av screening versus legemidler for behandling av migrene.
En økonomisk evaluering er en samtidig estimering av ressursbruk (kostnader) og helseutfall av ett eller flere tiltak og dagens praksis. Valg av perspektiv legger føringer for hva som skal inkluderes med hensyn til ressursbruk og kostnader. Perspektiv deles ofte opp i ulike kategorier: pasient-, helsetjeneste, andre sektorer og samfunn, hvor det siste perspektivet omfatter de tre andre (Drummond et al., 2005). I henhold til norske veiledere2 anbefales det å anvende et utvidet helsetjenesteperspektiv der en inkluderer ressursbruk i helsetjenesten, kostnader ved reise til behandling og oppfølging som betales av helsetjenesten, samt konsekvenser for pårørende når dette er relevant. Typiske ressurser som omfattes, er medikamenter, diagnostikk, behandling og oppfølging i spesialistog primærhelsetjenesten samt pleie- og omsorgssektoren (praktisk bistand, helsetjenester i hjemmet og sykehjem). I et samfunnsperspektiv skal alle konsekvenser inkluderes i analysen, og perspektivet vil derfor omfatte konsekvenser for andre sektorer i tillegg til helsesektoren (som oppvekst, skole og kriminalomsorg), uformell omsorg og konsekvenser for pårørende, tidskostnader, fravær fra arbeid (produksjonstap) og bruk av helsetjenester betalt av pasienten.

Helseeffekten av et tiltak kan måles på flere måter: unngåtte hendelser (som komplikasjoner etter en operasjon), bedring i sykdomsspesifikke måleinstrumenter, lavere dødelighet (forventet levetid) og bedring i helserelatert livskvalitet (HRQoL). I en økonomisk evaluering er det anbefalt å bruke et generisk mål på helseeffekten - med generisk mener vi at instrumentet kan benyttes i evaluering av alle typer intervensjoner og på ulike pasientgrupper. Grunnen er at allokering av knappe ressurser i helsetjenesten krever at vi sammenlikner ulike intervensjoner rettet mot ulike pasientgrupper, som screening mot tarmkreft, rehabilitering etter traumatisk hjerneskade eller kognitiv adferdsterapi blant ungdom med posttraumatisk stresslidelse. Forventet levetid er et generelt mål og kan sammenliknes på tvers av intervensjoner, men omfatter kun effekt som et tiltak har på mortalitet. For å ta hensyn til at tiltak også har konsekvenser for morbiditet, anbefales det å bruke kvalitetsjusterte leveår (quality-adjusted life years, QALY), som omfatter effekten av et tiltak på både mortalitet og morbiditet (helserelatert livskvalitet, HRQoL). Flere instrumenter for å måle HRQoL er tilgjengelig for analyser, slik som EQ-5D-5L (nyere versjon av EQ-5D-3L), SF-6D (basert på SF-36), Health Utility Index (HUI) og 15D. I Norge er EQ-5D-5L anbefalt å bruke for å måle HRQoL. EQ-5D-5L er et måleinstrument som består av fem dimensjoner (mobilitet, personlig stell, daglige aktiviteter, smerte og ubehag, angst og depresjon) med fem nivåer (ingen problemer, litt problemer, middels store problemer, store problemer, ekstreme problemer).
Etter at EQ-5D (eller andre lignende skjema) er brukt for å måle en persons helsetilstand, kan vi bruke populasjonsbaserte algoritmer for å estimere personens HRQoL. HRQoL gis som en verdi på en