Stor milepæl i behandling
Cystisk fibrose er en medfødt arvelig sykdom som skyldes mutasjoner i CFTR-genet. Genet har betydning for produksjonen av proteiner som virker på overflaten av cellene for å regulere produksjon av slim i lungene. Genmutasjonen fører til at slimet som produseres blir for tykt, noe som medfører en økt risiko for lungeinfeksjoner.
Kaftrio hører til en ny gruppe medisiner som generelt betegnes CFTR-1 modulatorer. Barnelege, Ph.D og leder for Norsk senter for cystisk fibrose (NSCF), Egil Bakkeheim, beskriver innføringen av medisinen som en stor milepæl i behandling av cystisk fibrose.
- Medisinen virker på produksjonen av proteiner på celleoverflaten og endre tykkelsen på slimet. Den gjør dermed noe med selve årsaken til sykdommen, forklarer han.
Ifølge Bakkeheim har Kaftrio i kombinasjon med medisinen Kalydeco i kliniske studier vist å gi bedre lungefunksjon og redusere sykehusinnleggelser ved cystisk fibrose.
- Nye tall fra USA viser at dødsraten er 72 prosent lavere - og raten for lungetransplantasjon hele 85 prosent lavere, sammenlignet med før innføringen av medisinen.
Lindrer symptomer ved slimproblematikk
Det
