Da begynner det sykdomsfremkallende genet å lage et protein - huntingtin - som er giftig for hjernen. Stoffet ødelegger hjernecellene. Dette lager symptomer som muskelrykninger, og etter hvert personlighetsforandringer, depresjon og demens.
Foreløpig har vi ingen måter å stoppe eller bremse Huntingtons sykdom. Men ny teknologi gir håp for framtida.
- Spennende studie
Et team av kinesiske og amerikanske forskere har brukt CRISPR - en ny metode for å redigere i genene våre - for å ødelegge Huntingtons-genet hos forsøksmus.
Lær hvordan CRISPR virker her:
Behandlingen viste seg å kunne stoppe sykdommen, og til og med reversere noen av symptomene som musene hadde.
- Det er et godt stykke igjen før dette vil kunne brukes til behandling i mennesker, skriver Sigrid Bratlie, seniorrådgiver i Bioteknologirådet i en epost til forskning.no.
- Når det er sagt, er studien veldig spennende, og tyder på at genredigering med CRISPR i fremtiden kan gi behandlingsmuligheter for en alvorlig sykdom som det til nå ikke har funnets noe